Investing.com – Die Aktie stieg um 7 %, nachdem die US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration eine neue Kennzeichnung für ihre Gentherapie Elevidys genehmigt hatte, die einen Warnhinweis enthält und die Anwendung auf ambulante Patienten ab vier Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beschränkt.
Die Entscheidung der FDA folgt auf Berichte über tödliches akutes Leberversagen bei nicht gehfähigen Patienten, die mit der Therapie behandelt wurden. Trotz der Sicherheitsbedenken schienen die Anleger erleichtert zu sein, dass die Behörde die Zulassung für Elevidys bei ambulanten Patienten aufrechterhielt, anstatt strengere regulatorische Maßnahmen zu ergreifen.
Die überarbeitete Kennzeichnung beinhaltet die Hinzufügung des prominentesten Sicherheitswarnhinweises der FDA und die Streichung der Indikation für nicht gehfähige DMD-Patienten. Dies folgt auf zwei Berichte über tödliches akutes Leberversagen bei nicht gehfähigen pädiatrischen Männern und einen weiteren schweren, nicht tödlichen Fall einer akuten Leberschädigung nach der Einnahme von Elevidys.
Die aktualisierten Sicherheitsinformationen erfordern wöchentliche Leberfunktionstests für mindestens drei Monate nach der Behandlung und empfehlen, dass Patienten für mindestens zwei Monate nach der Infusion in der Nähe geeigneter medizinischer Einrichtungen bleiben. Auch die FDA fordert Sarepta eine Postmarketing-Beobachtungsstudie mit etwa 200 DMD-Patienten durchzuführen, um das Risiko einer schweren Leberschädigung weiter einzuschätzen.
Elevidys ist eine auf AAVrh74-Adeno-assoziierten Virusvektoren basierende Gentherapie, die zuvor für ein breiteres Spektrum von DMD-Patienten zugelassen wurde. Nach den ersten Sicherheitsberichten hatte der Hersteller im Juni 2025 den Vertrieb für nicht gehfähige Patienten freiwillig eingestellt.
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